Miten Pompen tauti vaikuttaa lysosomeihin?
Miten Pompen tauti vaikuttaa lysosomeihin?

Video: Miten Pompen tauti vaikuttaa lysosomeihin?

Video: Miten Pompen tauti vaikuttaa lysosomeihin?
Video: Fabryn tauti 2024, Marraskuu
Anonim

GAA-geenin mutaatiot estävät hapanta alfa-glukosidaasia hajottamasta glykogeeniä tehokkaasti, mikä mahdollistaa tämän sokerin kerääntymisen myrkyllisille tasoille lysosomit . Tämä kerääntyminen vahingoittaa elimiä ja kudoksia koko kehossa, erityisesti lihaksia, mikä johtaa eteneviin oireisiin ja oireisiin. Pompen tauti.

Mihin Pompen tauti vaikuttaa?

Liian paljon sokeria kerääntyy ja vahingoittaa lihaksia ja elimiä. Pompen tauti aiheuttaa lihas heikkous ja hengitysvaikeuksia. Se vaikuttaa enimmäkseen maksaan, sydämeen ja lihaksiin. Saatat kuulla Pompen taudista, jota kutsutaan muilla nimillä, kuten GAA-puutos tai tyypin II glykogeenin varastointisairaus (GSD).

Onko Pompen tauti myös lysosomaalinen varastointihäiriö? Pompen tauti , perinnöllinen puutos lysosomaalinen hapan α-glukosidaasi (GAA) on vakava metabolinen myopatia, jolla on laaja valikoima kliinisiä ilmenemismuotoja. Se on ensimmäinen tunnustettu lysosomaalinen varastointihäiriö ja ensimmäinen neuromuskulaarinen häiriö jolle hoito (entsyymikorvaus) on hyväksytty.

Samoin mihin organelliin Pompen tauti vaikuttaa?

lysosomit

Mihin organelliin Pompen tauti vaikuttaa solussa ja miten tämä sairaus vaikuttaa jonkun elämään?

Pompen tauti on geneettinen lysosomin varastointihäiriö, joka vaikuttaa noin yksi 40 000 yksilöstä. Pompen tauti tunnetaan myös nimellä Acid Maltaasin puutos tai glykogeenivarastointi Sairaus tyyppi II. Tämä tila johtuu monimutkaisen sokerin, jota kutsutaan glykogeeniksi, kerääntymisestä kehoon soluja.

Suositeltava: